Tweet
Thuốc chữa bệnh Alzheimer
Hình ảnh ngày 21 tháng 12 năm 2022 này do Eisai cung cấp vào tháng 1 năm 2023, cho thấy các lọ và bao bì thuốc Leqembi của họ. Vào thứ Sáu, ngày 6 tháng 1 năm 2023, các quan chức y tế Hoa Kỳ đã phê duyệt Leqembi, một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer mới giúp làm chậm một cách khiêm tốn căn bệnh cướp não. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã cấp phép vào thứ Sáu cho những bệnh nhân ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer. (Eisai -AP)WASHINGTON (AP) - Các quan chức y tế Hoa Kỳ hôm thứ Sáu đã phê duyệt một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer được theo dõi chặt chẽ, được chứng minh là làm chậm một cách khiêm tốn giai đoạn đầu của căn bệnh cướp não, mặc dù có những rủi ro an toàn tiềm ẩn mà bác sĩ và bệnh nhân sẽ phải cân nhắc cẩn thận.
Thuốc Leqembi là loại thuốc đầu tiên được chứng minh một cách thuyết phục có tác dụng làm chậm quá trình suy giảm trí nhớ và suy nghĩ vốn định nghĩa bệnh Alzheimer bằng cách nhắm vào cơ chế sinh học cơ bản của bệnh. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt nó đặc biệt cho những bệnh nhân mắc chứng mất trí nhớ nhẹ hoặc sớm.
Leqembi, từ Eisai của Nhật Bản và đối tác Biogen của Mỹ, là một thành công hiếm hoi trong một lĩnh vực đã quen với các phương pháp điều trị thử nghiệm thất bại cho căn bệnh nan y. Sự chậm trễ trong suy giảm nhận thức do thuốc gây ra có thể chỉ kéo dài vài tháng, nhưng một số chuyên gia cho rằng nó vẫn có thể cải thiện đáng kể cuộc sống của mọi người.
“Thuốc này không phải là thuốc chữa bệnh. Tiến sĩ Joy Snider, một nhà thần kinh học tại Đại học Washington ở St. Louis, cho biết nó không ngăn mọi người trở nên tồi tệ hơn, nhưng nó làm chậm sự tiến triển của bệnh một cách đáng kể. “Điều đó có nghĩa là ai đó có thể có thêm sáu tháng đến một năm để có thể lái xe.”
Snider nhấn mạnh rằng loại thuốc này, được phát âm là “leh-KEM-bee,” đi kèm với những nhược điểm, bao gồm nhu cầu truyền hai lần một tháng và các tác dụng phụ có thể xảy ra như sưng não và chảy máu.
Sự chấp thuận được đưa ra thông qua con đường tăng tốc của FDA, cho phép các loại thuốc được tung ra thị trường dựa trên kết quả ban đầu, trước khi chúng được xác nhận là có lợi cho bệnh nhân. Cơ quan sử dụng lối tắt đó đã được giám sát ngày càng nhiều từ các cơ quan giám sát của chính phủ và các nhà điều tra quốc hội.
Tuần trước, một báo cáo của quốc hội đã phát hiện ra rằng việc FDA chấp thuận một loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer tương tự có tên là Aduhelm - cũng từ Biogen và Eisai - là “đầy rẫy những điều bất thường”, bao gồm một số cuộc họp với nhân viên công ty dược phẩm không có giấy tờ.
Việc xem xét kỹ lưỡng loại thuốc mới, có tên hóa học là lecanemab, có thể có nghĩa là hầu hết bệnh nhân sẽ không bắt đầu nhận thuốc trong nhiều tháng, vì các công ty bảo hiểm quyết định có nên chi trả cho loại thuốc này hay không và cho ai.
Loại thuốc này sẽ có giá 26.500 đô la cho một năm điều trị điển hình. Eisai nói rằng giá cả phản ánh lợi ích của thuốc trong việc cải thiện chất lượng cuộc sống, giảm gánh nặng cho người chăm sóc và các yếu tố khác. Công ty đã chốt giá trị tổng thể của nó ở mức 37.000 đô la mỗi năm, nhưng cho biết họ định giá thuốc thấp hơn để giảm chi phí cho bệnh nhân và công ty bảo hiểm. Một nhóm độc lập đánh giá giá trị thuốc gần đây cho biết loại thuốc này sẽ phải có giá dưới 20.600 đô la để có hiệu quả về chi phí.
Khoảng 6 triệu người ở Hoa Kỳ và nhiều người khác trên toàn thế giới mắc bệnh Alzheimer, bệnh dần dần tấn công các vùng não cần thiết cho trí nhớ, lý luận, giao tiếp và các công việc hàng ngày.
Sự chấp thuận của FDA dựa trên một nghiên cứu giữa giai đoạn ở 850 người có các triệu chứng ban đầu của bệnh Alzheimer, những người cũng đã thử nghiệm dương tính với một loại mảng bám não là dấu hiệu đặc trưng của bệnh.
Kể từ đó, Eisai đã công bố kết quả của một nghiên cứu lớn hơnnghiên cứu 1.800 bệnh nhânrằng FDA dự kiến sẽ sớm xem xét để xác nhận lợi ích của thuốc, đưa ra quyết định phê duyệt hoàn toàn vào cuối năm nay.
Nghiên cứu lớn hơn đã theo dõi kết quả của bệnh nhân trên thang điểm 18 để đo trí nhớ, khả năng phán đoán và các khả năng nhận thức khác. Các bác sĩ tổng hợp đánh giá từ các cuộc phỏng vấn với bệnh nhân và một người tiếp xúc gần gũi. Sau 18 tháng, những bệnh nhân sử dụng Leqembi suy giảm chậm hơn - chênh lệch chưa đến nửa điểm trên thang đo - so với những bệnh nhân được truyền dịch giả. Sự chậm trễ lên tới chỉ hơn năm tháng.
Có rất ít sự đồng thuận về việc liệu sự khác biệt đó có chuyển thành lợi ích thực sự cho bệnh nhân hay không, chẳng hạn như tính độc lập cao hơn.
Tiến sĩ Matthew Schrag, nhà nghiên cứu thần kinh học tại Đại học Vanderbilt cho biết: “Hầu hết bệnh nhân sẽ không nhận thấy sự khác biệt. “Đây thực sự là một hiệu ứng khá nhỏ và có lẽ nằm dưới ngưỡng mà chúng tôi gọi là có ý nghĩa lâm sàng.”
Schrag và một số nhà nghiên cứu khác tin rằng một cải tiến có ý nghĩa sẽ cần ít nhất một điểm khác biệt trên thang điểm 18.
Leqembi hoạt động bằng cách loại bỏ một loại protein dính trong não có tên là amyloid, một dấu hiệu chính của bệnh Alzheimer. Nhưng không rõ chính xác nguyên nhân gây bệnh. Một loạt các loại thuốc nhắm mục tiêu amyloid khác đã thất bại và nhiều nhà nghiên cứu hiện cho rằng các phương pháp điều trị kết hợp sẽ là cần thiết.
Aduhelm, loại thuốc tương tự, đã bị hủy hoại do tranh cãi về hiệu quả của nó.
FDA đã phê duyệt loại thuốc đó vào năm 2021 theo lời khuyên củachuyên gia bên ngoài của cơ quan.
Các bác sĩ ngần ngại kê đơn thuốc và các công ty bảo hiểmbảo hiểm hạn chế.
FDA đã không tham khảo ý kiến của cùng một hội đồng chuyên gia trước khi phê duyệt Leqembi.
Hạ nghị sĩ Rosa DeLauro của Connecticut - một nhà phê bình thường xuyên của FDA - cho biết trong một tuyên bố hôm thứ Sáu rằng bà “quan ngại sâu sắc rằng FDA đã chọn từ bỏ" một cuộc họp hội đồng về loại thuốc này.
Schrag cho biết nhiều mối quan tâm giống nhau áp dụng cho cả hai loại thuốc.
“Liệu lợi ích nhỏ, có thể đo lường được này có xứng đáng với cái giá quá đắt và những tác dụng phụ mà bệnh nhân có thể gặp phải không?” anh ấy hỏi. “Tôi có những nghi ngờ khá nghiêm trọng.”
Khoảng 13% bệnh nhân trong nghiên cứu của Eisai bị sưng não và 17% bị chảy máu não nhỏ, tác dụng phụ đã thấy với các loại thuốc nhắm mục tiêu amyloid trước đó. Trong hầu hết các trường hợp, những vấn đề đó không gây ra triệu chứng, có thể bao gồm chóng mặt và các vấn đề về thị lực.
Ngoài ra, một số người dùng Leqembi đã chết khi dùng thuốc, trong đó có hai người đang dùng thuốc làm loãng máu. Eisai đã nói rằng những cái chết không thể được quy cho thuốc. Nhãn của FDA cảnh báo các bác sĩ nên thận trọng nếu họ kê đơn Leqembi cho bệnh nhân dùng thuốc làm loãng máu.
Các công ty bảo hiểm có khả năng chỉ chi trả thuốc cho những người như những người trong nghiên cứu của công ty - những bệnh nhân mắc chứng mất trí nhớ nhẹ và đã xác nhận có tích tụ amyloid. Điều đó thường yêu cầu quét não đắt tiền hoặc xét nghiệm dịch tủy sống. Các bác sĩ sẽ cần thực hiện một loại quét khác để kiểm tra định kỳ tình trạng sưng và chảy máu não.
Một câu hỏi quan trọng trong việc triển khai thuốc sẽ là bảo hiểm của Medicare, chương trình y tế liên bang chi trả cho 60 triệu người cao niên và những người Mỹ khác. Cơ quanphạm vi bảo hiểm bị hạn chế nghiêm trọngcủa Aduhelm, về cơ bản đã quét sạch thị trường Hoa Kỳ và khiến Biogen phảitừ bỏ kế hoạch tiếp thịcho thuốc.
Giám đốc điều hành của Eisai cho biết họ đã dành nhiều tháng để thảo luận về dữ liệu thuốc của họ với các quan chức của Medicare. Bảo hiểm không được mong đợi cho đến sau khi FDA xác nhận lợi ích của thuốc, dự kiến vào cuối năm nay.
Ivan Cheung, Giám đốc điều hành của Eisai tại Hoa Kỳ cho biết: “Một khi chúng tôi có quyết định về Medicare, thì chúng tôi mới có thể thực sự tung ra loại thuốc này trên toàn quốc.
Betsy Groves, 73 tuổi, được chẩn đoán mắc bệnh Alzheimer vào năm 2021. Từng là giảng viên tại trường giáo dục sau đại học của Harvard, bà nhận thấy mình gặp khó khăn khi nhớ tên một số sinh viên và trả lời câu hỏi.
Chẩn đoán ban đầu của cô, dựa trên kiểm tra nhận thức, sau đó được xác nhận bằng xét nghiệm amyloid dương tính.
Groves, ở Cambridge, Massachusetts, cho biết cô “rất sẵn lòng” dùng thử Leqembi, bất chấp các tác dụng phụ tiềm ẩn và nhu cầu truyền dịch.
Groves nói: “Đối với tôi, ngay khi loại thuốc đó được tung ra thị trường — và tôi nhận được sự chấp thuận của bác sĩ — tôi sẽ dùng nó.