Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ tại White Oak, Md. (Ảnh: Sarah Silbiger/Getty Images)

Vào ngày 11/05 vừa qua, Ủy ban Cố vấn Thuốc Dị ứng Phổi-Dược phẩm của Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm đã bỏ phiếu đề xuất chấp thuận cho sử dụng một sản phẩm xịt mũi epinephrine để điều trị các triệu chứng dị ứng nghiêm trọng, bao gồm cả sốc phản xạ.

Ủy ban cố vấn này gồm có 22 thành viên đã bỏ phiếu với tỷ lệ 16–6 để đề nghị chấp thuận loại thuốc xịt muối đẳng trương có chứa 2 mg epinephrine, được phép bán ra trên thị trường với tên gọi Neffy, dành cho người lớn.

Ủy ban này đã bỏ phiếu 17–5 để đề nghị loại thuốc xịt này cho trẻ em nặng hơn 30 kg với kết luận nói rằng, các thông tin dữ kiện hiện có hỗ trợ là "một sự đánh giá rủi ro ít nhưng lợi ích thuận lợi nhiều" của loại thuốc xịt này.

Nếu được chấp thuận, thuốc Neffy, được sản xuất từ công ty kỹ thuật sinh học ARS Pharmaceuticals, sẽ trở thành sản phẩm epinephrine không cần kim chích đầu tiên trong điều trị các triệu chứng dị ứng nghiêm trọng.

Trong một thông cáo báo chí, ông Richard Lowenthal, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của ARS Pharmaceuticals, cho biết các thông tin dữ kiện bắt nguồn từ các cuộc thử nghiệm lâm sàng được thực hiện trên hơn 600 cá nhân cho thấy kỹ thuật xịt mũi tăng cường hấp thụ của thuốc Neffy này "có thể so sánh với các sản phẩm tiêm chích để cung cấp epinephrine có khả năng cứu mạng sống, nhưng có được thêm lợi thế là nhỏ gọn, không có kim và có kích thước thuận tiện".

Trong các cuộc thử nghiệm khác nhau, những người lớn và trẻ em nặng từ 30 kg trở lên đã nhận được ít nhất một liều Neffy, theo thông tin của ARS Pharmaceuticals.

"Kết quả cho thấy nồng độ epinephrine trong máu tương tự so với chích ở bắp thịt, bao gồm 10 đến 20 phút đầu tiên khi các triệu chứng dị ứng lâm sàng được quan sát", công ty cho biết.

Kết quả cũng cho thấy huyết áp tâm thu và nhịp tim trên bệnh nhân sử dụng thuốc xịt tương tự hoặc cao hơn ở bệnh nhân được chích ở bắp thịt, thậm chí 1 phút sau khi nhận liều Neffy và thuốc xịt mũi hoạt động hiệu quả ngay cả khi bệnh nhân bị nghẹt mũi hoặc sổ mũi do các tình trạng như viêm mũi dị ứng hoặc nhiễm trùng đường hô hấp trên, ARS Pharmaceuticals cho biết thêm.

Ngoài ra, công ty này lưu ý rằng loại thuốc xịt này không có “bất cứ sự kích thích hoặc đau ở mũi đáng kể nào và có nhiều lợi ích trong việc loại bỏ các rủi ro có liên quan đến việc sử dụng loại kim chích EpiPen.

Nhìn chung, các thông tin cho thấy thuốc xịt mũi được dung nạp tốt. Công ty cho biết có các tác dụng phụ nhẹ xảy ra và không bao gồm các vấn đề về mũi.

Tuy nhiên, các số liệu riêng biệt cũng cho thấy có một số tác dụng phụ của thuốc xịt bao gồm nôn mửa, chóng mặt, giảm nhịp tim, nhức đầu, ngất xỉu, giảm huyết áp và suy nhược cơ thể ở một số ít bệnh nhân.

(Minh họa)

Ngoài ra, một số thành viên của Ủy ban Tư vấn Thuốc Dị ứng Phổi có nêu lên mối lo ngại rằng các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trên những người khỏe mạnh hoặc những người bị triệu chứng dị ứng nhẹ hơn so với những người bị dị ứng nghiêm trọng, vì lý do an toàn.

FDA dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định sau cùng về việc có chấp thuận sử dụng loại thuốc này trong năm nay hay không, mặc dù về mặt pháp lý, việc chấp thuận này không bắt buộc phải tuân theo các phiếu bầu của Ủy ban Cố vấn Thuốc Dị ứng Phổi.

ARS Pharmaceuticals đã nói với giới đầu tư hồi tháng 3/23 rằng, họ hi vọng sẽ tung ra loại thuốc xịt theo toa vào cuối năm nay.

Có khoàng 20 đến 40 triệu người ở Hoa Kỳ đã phải trải qua nhiều loại triệu chứng dị ứng mỗi năm, theo Tổ chức Hen suyễn và Dị ứng Hoa Kỳ.

"Hàng triệu người đã chờ đợi hàng thập niên cho một phương pháp sử dụng epinephrine kiểu mới và chúng tôi rất biết ơn cộng đồng đã chia sẻ kinh nghiệm cá nhân của họ và minh họa tiềm năng mà thuốc Neffy có được trong việc thay đổi cuộc sống", ông Lowenthal cho biết trong thông cáo báo chí ngày 11/05.

Ông nói thêm: "Chúng tôi tiếp tục thảo luận với những người phải trả tiền copay, các tổ chức quản lý lợi ích của ngành dược phẩm và các tiệm thuốc bán lẻ để bảo đảm rằng nếu thuốc Neffy nhận được sự chấp thuận của FDA, chúng tôi sẵn sàng cung cấp rộng rãi phương thức điều trị mới quan trọng này cho những người sẽ cần đến nó".

** Tham khảo thêm ở đây:
- https://ars-pharma.com/product/