Announcement

Collapse

Happy Easter

THÂN CHÚC MỘT MÙA LỄ PHỤC SINH AN LÀNH, ẤM ÁP, VUI VẺ
ĐẾN VỚI CÁC BẠN VÀ GIA ĐÌNH

LV
See more
See less

Đằng sau liều thuốc mắc tiền nhất thế giới, với giá hàng triệu USD

Collapse
X
Collapse
 
  • Filter
  • Time
  • Show
Clear All
new posts

  • Font Size
    #1

    Đằng sau liều thuốc mắc tiền nhất thế giới, với giá hàng triệu USD

    Hệ thống y tế trên toàn cầu, đặc biệt là tại các quốc gia mà người dân có mức thu nhập trung bình, đang gặp khó khăn để chi trả cho một làn sóng các loại thuốc mới rất hiệu nghiệm nhưng có giá thành rất cao.
    Suhellen Oliveira Da Silva đang mang bầu 6 tháng khi phát hiện ra đứa con trong bụng dính cùng một căn bệnh đã khiến cho đứa con đầu lòng của cô bị liệt và gần như bị câm.

    Nhưng hiện nay, trên thế giới đã có phát minh ra một loại thuốc cho phép đứa con chưa sinh của cô có thể sống một cách bình thường.

    Vấn đề duy nhất là chi phí cho phương pháp điều trị này lên đến 1,7 triệu USD đối với Brazil. Hệ thống y tế công cộng ở Brazil, nơi mà cô Da Silva đang sinh sống, đã từ chối chi trả tiền cho loại thuốc này.

    Không chịu bỏ cuộc, cô Da Silva đã kiện lên tòa án và giành được phần thắng. Theo đó, một thẩm phán đã ra lệnh cho chính phủ phải mua loại thuốc điều trị này cho người con thứ 2 của cô, Levi.

    Levi, nay đã 2 tuổi, giờ đây có thể nói chuyện, vỗ tay và bò, những thứ mà người anh trai 10 tuổi Lorenzo của em không thể làm được.

    Zolgensma là một loại thuốc truyền dịch sử dụng qua một lần. Đây là một trong những thành quả của kỹ thuật trị liệu gene thế hệ mới, có hiệu nghiệm cao với những người dính các hội chứng bệnh di truyền, có thể đe dọa đến tính mạng của họ.

    Nơi sản xuất loại thuốc trên, hãng dược phẩm Novartis, đã tiến hành đàm phán với hệ thống y tế công cộng và các công ty bảo hiểm y tế của nhiều quốc gia giàu mạnh muốn đặt mua loại thuốc này.

    Khi doanh số bán thuốc đang chậm lại, hãng này đang thúc đẩy chính phủ các quốc gia mà người dân có mức thu nhập trung bình trên thế giới như Brazil thương lượng giá cả để chi trả cho phương pháp điều trị trên. Tuy nhiên, hệ thống y tế của những nước này thường yếu kém do ngân sách dành cho y tế bị hạn chế.

    Zolgensma, được sữ dụng để điều trị chứng teo cơ tủy sống (S.M.A), một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, từng được xem là loại thuốc đắt đỏ nhất trên thế giới.

    Quá trình cung cấp loại thuốc đặc trị này đối với các hệ thống y tế công cộng và cái giá mà các quốc gia phải trả tiếp tục được theo dõi chặt chẽ. Trải nghiệm của Brazil với Zolgensma cho thấy có những thách thức mà mức giá cao của phương thuốc này tạo ra áp lực quá lớn đối với các chính phủ và hệ thống bảo hiểm y tế vốn có ngân sách hạn chế.

    Sau hơn 100 vụ kiện thành công của các gia đình bệnh nhân, chính phủ Brazil vào tháng 12/2022 đã đồng ý mua loại thuốc Zolgensma cho những trẻ sơ sinh bị mắc chứng S.M.A ở mức độ nghiêm trọng kể từ cuối năm nay.

    Chi phí cao ngất ngưỡng
    Quốc gia Nam Mỹ đồng ý trả khoảng một triệu USD cho mỗi trường hợp mắc chứng S.M.A, thấp hơn mức giá mà chính phủ các nước khác đang trả, nhưng vẫn là một khoản tiền lớn cho hệ thống y tế công cộng của Brazil.

    Trước khi đạt được thỏa thuận với Novartis, tính cho đến tháng 11/2022, các thẩm phán tại Brazil đã yêu cầu chính phủ nước này mua 102 liều Zolgensma với mức giá trung bình là 1,6 triệu USD mỗi liều.

    Bé Levi đang theo quá trình vật lý trị liệu sau khi sử dụng thuốc Zolgensma (Ảnh: NYT)

    Tại một cuộc họp của chính phủ về vấn đề này, nghị sĩ Adriana Ventura, tuy bày tỏ sự cảm thông với gia đình của người bệnh, khẳng định chính phủ Brazil không thể duy trì lâu dài mức độ chi trả này.

    Theo sự thỏa thuận với Novartis, Brazil đồng ý cung cấp ngân sách để mua thuốc điều trị S.M.A cho 250 trẻ nhỏ trong vòng 2 năm sắp tới. Trong trường hợp xấu nhất, quốc gia Nam Mỹ này có thể sẽ phải bỏ ra 200 triệu USD trong 4 năm chỉ dành riêng cho loại thuốc đặc trị này.

    Trong khi đó, chương trình "Nhà thuốc quốc dân" của Brazil, khi cung cấp các loại thuốc điều trị hen suyễn và tiểu đường cho khoảng 21 triệu người, chỉ có ngân khoản vào năm 2022 là 380 triệu USD.

    Trong thập kỷ vừa qua, các quốc gia giàu mạnh trên thế giới ngày càng dành phần lớn chi phí dược phẩm để mua các loại thuốc đặc trị mắc tiền, dùng để điều trị cho một phần nhỏ của dân số. Những loại thuốc đặc biệt dùng để chữa trị các loại bệnh nguy hiểm hiếm gặp, thường có mức giá cao ngất ngưỡng và chiếm hơn một nửa tổng số chi phí dược phẩm của các quốc gia này.

    "Chúng ta không thể duy trì tình trạng y tế này. Hệ thống y tế công cộng của nhiều quốc gia vốn không có đủ kinh phí dành cho những loại thuốc đặc trị này, ở mức giá mà các hãng dược phẩm đòi hỏi", Ruth Lopert, một chuyên gia về ngành y khoa của Đại học George Washington cho biết.

    Có mức giá cao nhất trong những loại thuốc đặc biệt trên là các phương pháp điều trị gene như Zolgensma, với lời hứa loại bỏ những căn bệnh di truyền với chỉ một lần sử dụng duy nhất.

    Mức giá bán lên tới 2,1 triệu USD/liều của Zolgensma tại Mỹ vào năm 2019, từng được cho là cao nhất thế giới, đã bị vượt qua mặt bởi 4 loại thuốc đặc trị khác. Hơn nữa, những phương pháp điều trị mới, với mức giá đắt đỏ tương tự, cũng sắp được công bố trong thời gian sắp tới.

    "Mọi người đều kỳ vọng những khám phá mới về y khoa sẽ giúp điều trị những loại bệnh nan y và hội chứng đe dọa đến tính mạng con người. Nhưng nếu phương pháp này phải được trả trong một lần và không được kéo dài, nó sẽ gây ra tác động tiêu cực. Bởi lẽ sẽ không đem lại lợi nhuận kếch sù mà giới dược phẩm mong đợi", bác sĩ Steven Pearson, chủ tịch Viện nghiên cứu Lâm sàng và Đánh giá Kinh tế cho biết.

    Quốc gia giàu có cũng đang gặp khó khăn
    Ngay cả những quốc gia giàu mạnh hàng đầu thế giới cũng gặp khó khăn để bảo đảm có đủ chi phí cho những loại thuốc đặc biệt như phương pháp điều trị gene nói trên.

    Tại châu Âu, một sản phẩm mới được phê duyệt để điều trị một chứng rối loạn về thần kinh "Metachromatic leukodystrophy" được kêu giá bán lên đến 3,9 triệu USD. Chính phủ Đức vào năm 2022 đã đồng ý trả khoản tiền 2,6 triệu USD cho loại thuốc này.

    Tại Hoa Kỳ, công ty kỹ thuật sinh học Bluebird Bio vào năm 2022 đã đưa ra giá bán 2,8 triệu USD cho loại thuốc điều trị chứng rối loạn máu beta thalassemia và 3 triệu USD cho liệu pháp điều trị bệnh rối loạn thần kinh có thể gây tử vong. Khi các quốc gia ở châu Âu từ chối trả mức giá của Bluebird Bio yêu cầu, công ty này đã rút loại thuốc của họ ra khỏi châu lục này.

    Mặc dù vậy, mức giá cao của những loại thuốc điều trị gene hiếm khi bị chỉ trích. Điều này phản ánh mức độ hiệu nghiệm của những phương pháp điều trị này.

    Trong một số trường hợp, các bác sĩ còn gọi phương pháp điều trị gene là thuốc chữa bệnh thần kỳ. Các hãng dược phẩm có ít cơ hội để kiếm được lợi nhuận vì đây là phương pháp điều trị chỉ với một lần duy nhất. Đôi khi, phương pháp điều trị gene một lần sẽ có giá thành thấp hơn tổng số chi phí mà một bệnh nhân phải bỏ ra để chữa trị một loại bệnh trong suốt cuộc đời của người này.

    Tuy nhiên, với những quốc gia mà người dân có mức thu nhập trung bình, "Nếu loại thuốc có hiệu quả ngay lập tức, nhưng ích lợi tài chính chỉ xảy ra sau một khoảng thời gian dài, người dân không thể chi trả nổi cái giá cao trên", Rena Conti, chuyên gia về ngành về y khoa tại Đại học ở Boston, MA. cho biết.

    Theo Tay Salimullah, giới chức của hãng dược phẩm Novartis, hãng dược phẩm này đang đàm phán với các chính phủ và công ty bảo hiểm y tế trên toàn cầu. Trong một số trường hợp, Novartis cho phép khoản tiền dành cho phương pháp điều trị gene của hãng được chi trả theo nhiều đợt, hoặc được giảm giá nếu loại thuốc này không đem lại hiệu quả mong muốn.

    Cho đến nay, hãng dược phẩm của Thụy Sĩ đã kiếm được 3,7 tỷ USD từ loại thuốc Zolgensma, đặt ra mức giá bán khác nhau đối cho loại thuốc này tùy theo từng quốc gia. Đại Hàn chỉ đồng ý trả 1,5 triệu USD cho mỗi liều thuốc này. Trong khi đó, chính phủ Argentina đồng ý thanh toán cho phương pháp điều trị gene trên với mức giá 1,3 triệu USD mỗi liều.

    Một cơ hội thứ hai
    Bất chấp giá thành cao ngất ngưỡng này, không thể phủ nhận mức độ cần thiết của những phương pháp điều trị gene dành cho các loại bệnh mang tính di truyền nguy hiểm này.

    Cho đến 6 năm trước đây, không có phương pháp điều trị bệnh S.M.A được phê chuẩn trên toàn thế giới. Căn bệnh này có tỷ lệ mỗi 1/10.000 trẻ sơ sinh trên toàn cầu. Với những đứa trẻ bị mắc S.M.A ở mức nghiêm trọng, cha mẹ của các em được khuyên nên chuẩn bị cho việc từ bỏ đứa con của họ càng sớm càng tốt

    Zolgensma và 2 loại thuốc khác được phê duyệt vào năm 2016 đã cho những bệnh nhân mắc S.M.A một cơ hội thứ hai. "Giờ đây tôi có thể nói với các bậc cha mẹ hãy chuẩn bị khoản kinh phí để con họ có thể vào đại học vì những đứa trẻ này sẽ một tương lai tươi sáng", bác sĩ Thomas Crawford, người đích thân điều trị cho các bệnh nhân mắc S.M.A tại bệnh viện Johns Hopkins ở Mỹ, cho biết.

    Các cuộc nghiên cứu cho thấy Zolgensma giúp ngăn chặn việc mất đi các tế bào thần kinh điều khiển chức năng vận động ở trẻ sơ sinh, và cho các em một cuộc sống tốt hơn. Nếu được truyền dịch ngay sau khi sinh, những đứa trẻ này có thể sẽ không bị tật nguyền.

    Đối với trẻ em được điều trị bằng Zolgensma khi còn nhỏ, các em có thể sẽ không phải sử dụng ống cho ăn, hoặc bị đặt nội khí quản khi lớn lên. Những đứa trẻ này cũng có thể giữ lại một phần khả năng vận động thay vì bị liệt toàn thân.

    Với cô Da Silva, khi nhìn thấy 2 đứa con của mình, cô lại được gợi nhắc về mức hiệu nghiệm của những loại thuốc như Zolgensma. Khoảnh khắc hạnh phúc nhất của người phụ nữ Brazil là khi Levi ấn tay lên má của cô và gọi tiếng "mẹ ơi" như những đứa trẻ bình thường khác.

    "Levi nói chuyện như một đứa trẻ bình thường, không bị mắc chứng S.M.A", cô chia sẻ.
    Attached Files
Working...
X